聚力丨全国罕见病患者组织“登岛”
2023年4月8日，全国49家患者组织超过60位组织工作人员，汇聚福州，参与了由蔻德罕见病中心主办，壹基金支持的“2023年全国罕见病患者组织年会暨能力建设培训会”。
“全国罕见病组织能力建设培训会”旨在为各个组织提供能力建设培训，通过为参与者提供包括但不限于中国罕见病行业现状、罕见病政策、组织发展、患者服务等各个优质课程，以及来自全国各地的罕见病组织之间的相互交流、互相学习，来提高罕见病患者组织的持续发展的能力，培育和孵化新的罕见病组织，提高各罕见病组织的病友服务能力，加强罕见病群体和组织发声和赋权，促进罕见病组织交流和学习网络，推动罕见病组织自身的可持续发展。
参与本次培训会的患者组织者，涵盖了从“初创”到“成熟”各发展阶段的患者组织，其中第一次来参加培训的组织居多。本次大会不仅实现了持续为患者组织赋能的目标，也为每一个不同病种的患者组织构建了一座罕见病大家庭的“岛屿”，汇聚各方能量，交流、分享经验，共同探讨罕见病患者组织的发展之路，最终惠及到每一位患者。
药物研发、引进、医疗保障工作坊→
虽然近年来国家积极推动罕见病药物纳入医保，提升罕见病药物的可及性。但多款罕见病治疗药物尚未引入中国或仍未纳入医保，患者依然面临“无药可用”和“药价高”的困境。如何以罕见病患者或组织自身角度出发，从推动“药物研发”，到“药物引进”中患者组织如何参与其中，再到“有药”后如何实现罕见病患者的用药保障。三位不同领域的专家，在本环节为患者组织分享了极具价值的实用信息。
全球无药：罕见病患者组织推动药物研发
在药物的临床运营与药政注册方面拥有丰富经验的瑞鸥公益基金会高级顾问张晓雯，为与会者详细讲解了中国国家药品监督管理局（NMPA）加快药品上市申请的4个通道——特别审批、突破性治疗、优先审评审批、附条件批准，以及患者的自然病程信息在推动药品研究方面的重要性，从审批与研发政策环节入手，引导患者如何利用自身优势推动药品的研发与审批。
瑞鸥公益基金会高级顾问张晓雯
境外有药：药物引进最新政策→
作为蔻德罕见病公共政策研究中心项目负责人，李林国深耕医疗健康领域的创新开拓与可及性研究，多年来一直为推动政策发展和百姓福祉提供数据支持。在本次会议中，她对罕见病药物研发及准入政策进行了深入分析，包括罕见病药品引进的“乐城模式”及粤港澳大湾区创新药品引进政策，为患者组织提供了最新行业讯息与策略分析，也为与会者带来了推动药品引入方式的新视角。
李林国 蔻德罕见病公共政策研究中心高级研究员
境内有药：以福建省医保政策为例→
一直从事医保、卫生的政府事务工作的池颖老师从医保局架构及职能、谈判药品报销政策分享、罕见病综合保障制度三个方面介绍了与福建罕见病患者就医、用药息息相关的福建省医保政策。其中特别介绍了患者可从中实际获益医疗救助、大病报销等政策。以及说明了在药品没有进入医保报销之前，商业健康险的重要性。呼吁有更多政策和企业共同努力，希望实行更多保障模式能够惠及患者。
池颖 勃健生物科技（上海）有限公司区域价值准入经理
罕见病患者组织的多方合作
蔻德罕见病中心（CORD）高级顾问肖磊和患者组织明确和梳理了各利益相关方，包括患者及家属、社会公众、政府部门、医生与医疗机构、医药企业。依据药物从研究到上市营销、跟踪的全生命周期，阐述了患者组织如何在不同阶段与药企建立合作，如参与临床试验，协助确定临床终点，帮助风险获益评估，参与患者捐助项目以及报告不良反应，进行真实世界数据收集。演讲过后，现场患者组织还继续进行了“如何做好各利益相关方的合作”圆桌论坛。
2023
共创丨患者组织经验分享与学习工作坊
患者组织团队搭建与传承→
来自月亮孩子之家的关禄，从2003年就开始了他的公益生涯。在会议现场，他讲述了白化病患者组织从最初的“缘起”到现在发展壮大，成为可以为患者提供精细化服务的组织，一路走来的心路历程和经验总结。包括最初的团队如何建立，组织在民政部门登记注册的方式，以及团队的维护和运营干货。经验总结后还对患者组织的未来计划方向的探索给出了建议，比如搭建患者、活动、项目的信息网；巩固已有服务内容，根据患者需求不断细化及创新服务；提供基于网络的更加便捷的信息服务等。
关禄 月亮孩子之家
赵玲用简单一句话说出了患者组织是如何成立的——“找到与你坚定同行的人，有了坚定的信念，就去做吧！”。患者组织从自救，到抱团取暖，再到表达诉求，患者组织的成立都要经历哪些过程？抱团取暖是患者们的实际需要，由于临床医生对罕见病的经验不足，罕见病领域的研究者少，患者也需要聚合起来分享治疗经验，找寻新的治疗方式，同时共同推动药物公司研发与健康服务提供者加速罕见病药物的落地。那么建立机构需要准备什么？首先需要分析现况和可能遇到的问题，找到愿意同行的人组织团队；在充分了解团队成员的情况下，在大家在擅长的领域发挥优势；做好中台搭建，凝聚所有可以获得的力量。“莫听穿林打叶声，何妨吟啸且徐行”最后她用一句诗，鼓励了在座所有人，不惧困难，从容前行！
赵玲 卓蔚宝贝支持中心
患者服务设计工作坊→
共创工作坊设计师、催化师朱亦雯带领现场患者组织，“以病友为中心”在与患者生活紧密相关的就业、教育、社交、出行四个方向共同探讨如何设计适合罕见病患者的服务产品，是本次患者服务设计工作坊的主题。“我今天才知道原来服务还需要设计。”一位患者组织负责人发出感叹。确实，很多草根患者组织并没有进行个性化患者服务的专业背景与知识。为帮助患者组织快速提升业务能力，本次培训会安排了“设计实操工作坊”，与会组织在专业设计导师的领导下，共同进行了一次服务项目设计的全流程体验。
根据具体案例，患者组织共创完成了一次服务方案的设计。大家从分析病友的目标与心愿开始，思考为了实现这个心愿，病友会面临什么挑战、困难？使用“服务方案画布”形成自己小组的“创新服务方案”解决病友问题，同时让病友感到快乐与享受。
罕见病患者组织的传播策略→
张文君从认识“传播”开启当天的分享。帮助患者组织明确在发展的不同阶段如何积累经验，集中优势、扩大影响；根据自己的优势，结合传播平台的特点制定机构的传播策略，也启发大家其实传播的路径不止一条，鼓励患者组织积极拓展更多的传播渠道，学习多种传播的技巧，最终达到扩大患者组织传播力度，放大患者声量的效果。也同时提醒在座患者组织需要根据具体情况选择不同的传播路径，并根据传播效果及时调整和改进传播策略；还需注意传播过程中避免产生法律问题，注意内容的科学性，以及提供给大家如何避免出现危机事件等使用技巧。
2023
同行丨于道各努力 千里自同风
蔻德罕见病中心社群项目展示→
就如何切实为患者组织提供支持的议题，邓启健分享了蔻德罕见病中心之后的具体计划，如组织孵化计划、能力建设“讲者开放日”课堂、“罕见小小班”一对一定制活动联动等等。在患者服务方面，将推进品牌化建设服务，如心理支持服务、“罕罕漫游”项目的品牌升级等等。也提到了如何利用品牌化项目、联合传播等方式，提升公众筹款的效果。
邓启健 蔻德罕见病中心（CORD）患者社群支持部总监
2023
展望丨做好一切准备应对新的需求
蔻德罕见病中心（ CORD）创始人及主任，瑞鸥公益基金会联合创始人、秘书长黄如方
黄主任在会议中总结了能力建设培训会的三个传承，一是为新的伙伴赋能，有赖于多次参加能力建设会和已经取得成绩的的伙伴们，“以老带新”是我们组织能力建设培训会的传承；二是保持30%是新的小伙伴，不断吸纳新的小伙伴进入，让新的组织、新的伙伴获得快速的成长，从大团队中获得激励。通过集中的培训，让新加入的组织负责人可以打开视野，能快速投入患者组织的工作；三是每次都去到不同的地方举办，希望带患者组织的小伙伴们周游全国去“培训”。
他也指出了包括蔻德罕见病中心在内的患者组织所面临的挑战，经过了十年，能否还能继续带领团队以更高效、更进取的状态去服务患者的反思。不陷入曾经的经验之中，靠不断地行动，一点一滴的努力，不断学习与进步。认识到目前对患者的服务还是远远不够的，每一个组织都有责任坚持行动下去。
改变，回望十年前，还没人关心罕见病；五年前，患者组织的小伙伴还不会传播的技能。再看现在，经过不断地学习患者组织都有了非常明显的进步，获得了新的发展。
展望未来，希望病友组织能够永远保持乐观、不抱怨的态度，坚守自己的初心，掌握正确的方法，提高专业性、知识储备，找到帮助患者最有效的方式。
黄如方最后说道：“病友组织的力量要永远跟上行业快速地发展，不断迭代、探索、优化服务模式，做好一切准备，以应对和满足新的患者需求、新的疾病需求。”迄今为止，每一届能力建设培训会也正是为了提高患者组织自身能力、拓宽视野，推动病友组织代表更有效地思考和解决自身工作实践中所存在的问题，以更好地为病友组织服务为出发点，助力全国病友组织可持续地发展下去。
两天的会议已圆满结束，希望与会患者组织满载能量与收获，奔赴充满阳光的未来！期待下次再会！
在罕罕星球上，每个人都不再是一座“孤岛”！
